"Per la prima volta in Romagna un paziente affetto da una malattia neurologica rara trattato con un farmaco innovativo a tecnologia Rna"

Per la prima volta in Romagna presso il Centro Malattie Rare della Neurologia di Rimini, di cui è responsabile il dottor Marco Currò Dossi, è stato trattato con un farmaco altamente innovativo, basato sulla tecnologia Rna interference, un paziente del forlivese affetto da polineuropatia associata ad amiloidosi da mutazione del gene della transtiretina (Attr). 

"Il farmaco - spiega il dottor Curro' Dossi - che nel 2019 ha ottenuto il Prix Galien Italia, l'equivalente del Nobel per il settore farmaceutico, agisce a livello cellulare interferendo con l'Rna messaggero nella traduzione dell'informazione genetica nella specifica sequenza aminoacidica, bloccando così selettivamente la sintesi proteica della trantiretina, che nella sua forma anomala prodotta dal gene mutato tende ad aggregarsi in ammassi di fibrille insolubili (fibrille amiloidi) danneggiando progressivamente gli organi bersaglio, principalmente il cuore ed i nervi periferici. Poiché la transtiretina è prodotta principalmente a livello epatico il principale trattamento era rappresentato dal trapianto di fegato."